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Molekularbiologie

Die Molekularbiologie befasst sich mit den Nukleinsäuren und der Genexpression: das genetische Informationsmaterial lesen, verändern und kontrollieren, um eine biologische Funktion zu verstehen oder eine Anomalie zu korrigieren. Genomeditierung, RNA-Sequenzierung und Gentherapie haben sie zu einem der dynamischsten Motoren der biomedizinischen Forschung gemacht.

Es ist der von Inovarion am häufigsten eingesetzte Ansatz. Die RNA-Sequenzierung (RNA-Seq) ist hier allgegenwärtig, um die Genexpression auf Ebene des Transkriptoms zu messen. Die Genomeditierung mittels CRISPR-Cas9 und die CRISPRi-Interferenz, auch in Form genomweiter Screenings, erlauben es, die Funktion einer Zielstruktur systematisch zu validieren. AAV-Vektoren dienen sowohl als Expressionswerkzeuge[1] wie als Träger der Gentherapie. Die Erzeugung genetisch veränderter Modelle – Knock-out, Knock-in, transgen, Doppel-Knock-out – stützt sich auf Klonierung, Mutagenese, qPCR und RT-qPCR sowie Reportergene wie die sezernierte Nanoluciferase. Die Untersuchung der Genregulation setzt schließlich die Chromatinanalyse ein: ChIP-Seq, ATAC-Seq, CUT&Tag und 4C-Seq.

Diese Werkzeuge liegen einem großen Teil der Ergebnisse des Korpus zugrunde. Das Labor war an der Validierung von Zielstrukturen durch CRISPR-Cas9-Screening beteiligt, etwa der Methyltransferase SETDB1 beim Aderhautmelanom[2], und an der Entschlüsselung der Regulation des DLK1/DIO3-Locus durch einen β-Catenin[4]-abhängigen Enhancer bei der Lebertumorigenese. Auf therapeutischer Seite trugen AAV-Vektoren Gentherapieansätze bei Hämophilie, Duchenne-Dystrophie und Von-Willebrand-Erkrankung. Transkriptomik und genetisch veränderte Modelle durchdringen darüber hinaus nahezu alle Bereiche, von der Onkologie bis zu den Stoffwechselerkrankungen. Diese Arbeiten erschienen in Zeitschriften wie Molecular Therapy und Nucleic Acids Research.

Die Molekularbiologie ist zugleich der natürliche Ausgangspunkt der bioinformatischen Analyse: Die von ihr erzeugten Sequenzierungsdaten werden anschließend von den Bioinformatik-Teams von Inovarion entschlüsselt. Diese Kontinuität, von der Laborbank bis zur Analyse, ist einer der Vorzüge des Modells von Inovarion. Genomeditierung, Sequenzierung und Vektorologie stützen so die Projekte der Partner, von der Validierung einer Zielstruktur bis zum therapeutischen Proof of Concept.

Siehe auch: Single-Cell-RNA-Seq; Bulk-RNA-Seq & differenzielle Transkriptomik; CRISPR & funktionelle Genomik; ChIP-Seq & Epigenomik.

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Repräsentative Publikationen

  1. Forand et al. Long-Term Dystrophin Replacement Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy Causes Cardiac Inflammation. JACC Basic Transl Sci, 2025. Eintrag → · PubMed
  2. Krossa et al. SETDB1 is critically required for uveal melanoma growth and represents a promising therapeutic target. Cell Death & Disease, 2025. PubMed
  3. McCluskey et al. A fully humanized von Willebrand disease type 1 mouse model as unique platform to investigate novel therapeutic options. Haematologica, 2025. Eintrag → · PubMed
  4. Sanceau et al. DLK1/DIO3 locus upregulation by a β-catenin-dependent enhancer drives cell proliferation and liver tumorigenesis. Molecular Therapy, 2024. Eintrag → · PubMed
  5. Traoré et al. GDF5 as a rejuvenating treatment for age-related neuromuscular failure. Brain, 2024. Eintrag → · PubMed
  6. Hidaoui et al. Targeting heterochromatin eliminates chronic myelomonocytic leukemia malignant stem cells through reactivation of retroelements and immune pathways. Commun Biol, 2024. Eintrag → · PubMed
  7. Deschamps et al. CXCL8 secreted by immature granulocytes inhibits WT hematopoiesis in chronic myelomonocytic leukemia. J Clin Invest, 2024. Eintrag → · PubMed
  8. Shi et al. FGFR3 Mutational Activation Can Induce Luminal-like Papillary Bladder Tumor Formation and Favors a Male Sex Bias. European Urology, 2023. Eintrag → · PubMed
  9. Chappert et al. Human anti-smallpox long-lived memory B cells are defined by dynamic interactions in the splenic niche and long-lasting germinal center imprinting. Immunity, 2022. Eintrag → · PubMed
  10. Huang et al. The corepressors GPS2 and SMRT control enhancer and silencer remodeling via eRNA transcription during inflammatory activation of macrophages. Molecular Cell, 2021. Eintrag → · PubMed